Сопредседатель ВСП Юрий Жулев — о доступности препаратов, лечебного питания и реабилитации для людей с орфанными болезнями
Особо сложная ситуация с обеспечением лекарствами пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями складывается в Алтайском крае, Башкирии и Ульяновской области, причем основные проблемы испытывают взрослые, рассказал в интервью «Известиям» сопредседатель Всероссийского союза пациентов (ВСП) Юрий Жулев. Беседа состоялась накануне проведения Всероссийского орфанного форума (29 февраля – 1 марта). Наш собеседник объяснил, возможен ли перевод финансирования всех программ помощи орфанным пациентам на федеральный уровень, почему важно создать единую систему их льготного обеспечения лекарствами и каковы первые результаты расширенного неонатального скрининга новорожденных, который проводится в России с 2023 года.
«Мы наблюдаем неравенство между пациентами»
— Какие основные трудности были в 2023 году при обеспечении лекарствами орфанных пациентов?
— По детям с появлением фонда «Круг добра» в стране произошел серьезный позитивный прорыв. А основная сложность сейчас касается взрослых пациентов. Ответственность за выдачу им необходимых лекарств возложена на регионы. Но если одни справляются с этой задачей, то другие отказываются обеспечивать жизнеспасающими препаратами взрослых пациентов. Таким образом, мы наблюдаем неравенство между пациентами в зависимости от возраста и места проживания.
Еще одна проблема — периодические перебои с разными препаратами, одна из причин — усложнение логистики.
— Какие регионы стали в 2023 году антилидерами в части лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями?
— По информации партнерских пациентских организаций, в числе которых Центр экспертной помощи «Дом Редких» и МОО «Другая Жизнь», сложная ситуация с лекарственным обеспечением возникала в разных субъектах, в том числе в Алтайском крае, Башкирии, Ульяновской области.
— Где проходит граница зон ответственности федерации и регионов по орфанным препаратам?
— Во-первых, нужно сказать, что сейчас нет единой системы льготного лекарственного обеспечения, она состоит из лоскутков.
Если мы возьмем заболевание, которое опекает фонд «Круг добра», то после 19 лет пациент переходит в ответственность региона. Однако возникает вопрос, ждет ли субъект этого пациента и есть ли в нем средства на его лекарственную терапию. Если регион не подхватит ребенка, те сотни миллионов рублей, которое государство тратило на его лекарственное обеспечение, будут перечеркнуты за считаные недели или месяцы.
Еще есть жизнеугрожающие и хронические прогрессирующие редкие заболевания, приводящие к сокращению продолжительности жизни пациентов или их инвалидизации. Финансирование лекарственного обеспечения таких пациентов происходит только из регионального бюджета. Здесь ситуация сложная.
А еще есть заболевания, которые не попали никуда. Там только инвалидность — шанс на получение лекарственной терапии, если это лекарство зарегистрировано. Если оно не зарегистрировано, то пациенты могут добиться нужного лечения в основном через суды.
— По каким заболеваниям наиболее сложная ситуация?
— Мы можем взять любое тяжелое заболевание, а в списке «Круга добра» их почти 90, и практически по всем у взрослых пациентов возникают сложности. Исключением являются разве что те заболевания, которые входят в госпрограмму «14 высокозатратных нозологий», у которой федеральное финансирование.
Наиболее показательна проблемная ситуация вокруг спинальной мышечной атрофии (СМА). Значительное количество взрослых пациентов с этим заболеванием не получают необходимой терапии в достаточных объемах и бесперебойно. Они вынуждены судиться за необходимое им лечение, так как заболевание не входит ни в госпрограмму, ни в региональный перечень. Если пациенты со СМА не получают своевременно лекарства, их состояние ухудшается, они утрачивают моторные функций.
— С какими еще заболеваниями ситуация напряженная?
— В преддверии форума мы провели анализ обращений пациентов с орфанными заболеваниями. В этом году значительная их часть (36,6%) поступила от пациентов с дисфункциями надпочечников, муковисцидозом (9%) и фенилкетонурией (8%). Это связано со значительным количеством нерешаемых проблем, с которыми представители пациентов, прежде всего родители детей, стучатся в различные инстанции, пытаясь найти пути их решения.
«Программа «14 высокозатратных нозологий» показывает свою успешность»
— Есть мнение, что все орфанные заболевания нужно передать на федеральный уровень. Как вы к нему относитесь, разделяете ли?
— Мы, конечно, выступаем за федерализацию, то есть перевод под ответственность федерального бюджета лекарственного обеспечения всех «редких» пациентов. Также хотелось бы добиться централизации закупок орфанных препаратов, это позволит сбить цену на них.
— Насколько вообще реально, что все орфанные заболевания могут быть переданы на федеральный уровень?
— Это вопрос общественной дискуссии. Когда мы только начали поднимать тему редких заболеваний, вообще мало кто верил, что хоть какие-то средства будут выделяться на эти болезни. Но сейчас мы видим другую картинку. Всё в свое время. Мы надеемся, что нам удастся объяснить и общественности, и органам власти целесообразность такого шага. Тогда взрослые пациенты и люди с заболеваниями, лечение которых пока не финансируется из федерального бюджета, смогут гарантированно получать препараты.
Федеральный бюджет — это не только сам факт финансирования, это еще и гарантия равенства. Сейчас закон один, а жизнь и лекарственное обеспечение совершенно разные в зависимости от региона. Это неправильно.
— Ранее лечение детей с тяжелыми заболеваниями находилось в программе «14 высокозатратных нозологий», но затем было передано «Кругу добра»? Как это сказалось на бюджете госпрограммы?
— Это безусловно сыграло очень серьезную позитивную роль в стабилизации бюджета программы. Но в ней всё равно, по нашим данным, не хватает средств на лекарственное обеспечение всех пациентов. Иногда возникают перебои.
— Как можно решить вопрос нехватки выделяемых на программу денег?
— Необходимо создать правила индексации бюджета госпрограммы и следить за их соблюдением. Если правила будут соблюдаться, то разговоры о дефиците понемногу уйдут. Сейчас, к сожалению, некий дефицит остается, и это сказывается на закупочных процедурах. Структуры, которые закупают препараты, ждут открытия бюджета следующего года, из-за этого возникают задержки в поставке препаратов.
Но в целом программа показывает свою успешность, она работает уже долгие годы. Есть регистры, понятный механизм закупок, доставки лекарственного препарата. Для ее расширения нужна только воля со стороны государства.
— Какова ситуация с обеспечением орфанных пациентов лечебным питанием?
— Далеко не все пациенты им обеспечены, и не всей необходимой номенклатурой. Во-первых, это чаще всего ответственность регионов, которые зачастую выдают его только при наличии у пациента инвалидности. Но не все орфанники имеют такой статус.
Кроме того, всё слишком сильно зависит от того, в каком именно регионе живет человек. Где-то есть выбор, идет неплохое обеспечение лечебным питанием, а где-то — большие сложности и перебои.
— Возраст больных влияет на доступность лечебного питания?
— Безусловно, ситуация такая же, как с лекарствами — оно доступно только детям. Льготное лечебное питание для взрослых — это большая редкость.
— Насколько «редким» пациентам доступна реабилитация?
— С доступностью реабилитации ситуация несколько иная, нежели с лекарствами и лечебным питанием. Существует два порядка оказания медицинской помощи по профилю «реабилитация» — для детей и для взрослых. Есть федеральная программа, благодаря которой в регионах открываются реабилитационные отделения, увеличивается количество пациентов, которые ее проходят.
При этом проблемы всё равно есть. Во-первых, не хватает мест, где проводить реабилитацию, и специалистов. А если они есть, то, к сожалению, существует информационный вакуум, когда ни врач, ни пациент не знают, что в их регионе есть реабилитационный центр, который оказывает помощь по системе ОМС. Врач иногда говорит пациенту, что не знает, куда отправить его на реабилитацию, хотя любой врач такие вещи должен знать.
«Генетиков в стране катастрофически не хватает»
— С 2023 года в России проводится расширенный неонатальный скрининг. Как он сказался на выявляемости орфанных пациентов?
— Мы, и врачи, и пациенты, давно добивались расширения неонатального скрининга. Под скрининг в 2023 году попало порядка 900 тыс. новорожденных. За прошедший год с его помощью удалось, например, выявить около 100 детей со СМА и 179 детей — с первичными иммунодефицитами. Если в целом говорить об орфанных заболеваниях, за прошлый год было выявлено более 650 детей с редкими генетическими заболеваниями.
Неонатальный скрининг подсветил необходимость мультидисциплинарного подхода при ведении «редких» пациентов и налаживания маршрутизации. Выходит, внедрение расширенного неонатального скрининга постепенно подталкивает все элементы системы здравоохранения к взаимосвязи.
— Хватает ли, на ваш взгляд, квалифицированных генетиков в регионах?
— Генетиков в стране катастрофически не хватает. Нужны и врачи, которые обсудят с пациентов или семьей имеющиеся риски заболеваний, возможности терапии. Необходимо расширение сети медико-генетических центров. В каждом регионе должен работать такой центр, но вопрос в том, насколько они профинансированы, для того чтобы выполнять в полном объеме задачи, стоящие перед ними. Сейчас, согласно приказу Минздрава, расширенный неонатальный скрининг проводится в 10 центрах. За каждым из них закреплены пациенты нескольких регионов.
К сожалению, сейчас в нашей стране «генетика» в основном платная. Сейчас только единичные исследования можно сделать по ОМС. На наш взгляд, все услуги, которые оказывают медико-генетические центры, должны оказываться бесплатно, то есть должны быть погружены в программу госгарантий. Контроль лечения, тестирование родственников, пренатальная диагностика — всё это важно сделать доступным для пациентов.
— Ранее Минздрав каждый год формировал списки препаратов ко включению в Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) и госпрограмму высокозатратных нозологий. Но несколько решений комиссии так и не реализованы — препараты в перечни так и не вошли. Почему так происходит?
— Я считаю, что ситуация показывает неудовлетворенность органов власти системой их формирования. Сейчас, я знаю, правительство готовит поправки в свое постановление о порядке формировании перечней. И после его принятия рутинная работа по формированию списков возобновится.
Ситуация с перечнями нас, конечно, волнует. Мы считаем, что задержка с их расширением несет в себе серьезные риски, ведь значительное количество пациентов ждет попадания в перечни определенных препаратов для того, чтобы они стали доступны. Если препарат попадет в программу госгарантий, шансы на то, что его будут закупать больницы или региональные министерства здравоохранения, возрастают многократно. При отсутствии лекарства в перечне шанс на то, что пациент получит препарат бесплатно, приближается к нулю.
— Но некоторые препараты, несмотря на их отсутствие в перечне, можно получить через врачебные комиссии.
— Действительно, такой механизм есть, но не каждый пациент выдержит такой путь и не каждая врачебная комиссия подтвердит необходимость выписки того или иного препарата вне перечня. Заморозка расширения перечней — это удар по доступности современной инновационной лекарственной терапии в России. Мы очень надеемся, что в ближайшее время ситуация изменится к лучшему.
Источник: Известия
